 |
Δημήτριος Π. Μπόγδανος, Καθηγητής Παθολογίας και Αυτοάνοσων Νοσημάτων, Πανεπιστημίου Θεσσαλίας |
Η διάγνωση και αντιμετώπιση της κοιλιοκάκης είναι μια μακρά και δύσκολη διαδρομή για τους ασθενείς και τις οικογενειές τους. Για πολλούς οι θεραπείες δεν είναι αποτελεσματικές και ο αντίκτυπος στην ποιότητα ζωής είναι δυστυχώς οδυνηρός. Το ζούμε καθημερινά για άλλα αυτοάνοσα, το βιώνουμε και στα πρόσωπα των ασθενών μας με κοιλιοκάκη.
Όμως υπάρχουν και αισιόδοξα νέα. Τα φάρμακα που δοκιμάζονται για την κοιλιοκάκη είναι πολλά (12 για την ώρα), αυτό που ωστόσο φαίνεται να οδηγεί την κούρσα είναι η οξική λαραζοτίδη, το μόνο που ολοκληρώνει την φάση 3 από όσα ελέγχονται.
Η δεκαετία 2020-2030 έχει βαπτιστεί από πολλούς η δεκαετία της επανάστασης στην θεραπεία της κοιλιοκάκης, αφού στο τέλος της και αν όλα πάνε καλά, τουλάχιστον 3 (μπορεί και 5) φάρμακα θα είναι άμεσα διαθέσιμα στους ασθενείς.
Την κούρσα λοιπόν οδηγεί η Λαραζοτίδη, ένας από του στόματος ανταγωνιστής των υποδοχέων της ζονουλίνης. H λαραζοτίδη, δρα με μοναδικό τρόπο, ρυθμίζοντας τη διαπερατότητα του αυλού και συσφίγγοντας έτσι τις συνδέσεις μεταξύ των κυττάρων του λεπτού εντέρου, εμποδίζοντας αποτελεσματικά τη γλουτένη να περάσει στο κυκλοφορικό σύστημα και έτσι εμποδίζοντάς την να προκαλέσει αυτοάνοση απόκριση και βλάβη στο έντερο.
Αν η γλουτένη λόγω της θεραπείας δεν περνά στην κυκλοφορία του αίματος, τότε ακόμη και αν κάποιος την καταναλώνει (ειδικά σε μικρές δόσεις) δεν θα αναπτύσσει συμπτώματα και θα προστατεύεται από την νόσο.
Φαίνεται, ότι ο μηχανισμός δράσης της λαραζοτίδης θα μπορούσε επίσης να αποδειχθεί αποτελεσματικός έναντι άλλων αυτοάνοσων καταστάσεων και επίσης διερευνάται ως θεραπεία για τη νόσο του κοροναϊού 2019 (Covid-19).
Σε παγκόσμιο επίπεδο, υπάρχουν επί του παρόντος 12 άλλοι υποψήφιοι υπό ανάπτυξη για την θεραπεία της κοιλιοκάκης, τέσσερις από τους οποίους θα μπορούσαν ενδεχομένως να λάβουν έγκριση μέσα στην επόμενη δεκαετία.
Υπάρχει μια σειρά από θεραπευτικές επιλογές υπό εξέταση, συμπεριλαμβανομένων φαρμάκων που αποικοδομούν την γλουτένη με χρήση ενζύμων, των αντισωμάτων αποκλεισμού της ιντερλευκίνης (IL)-15, της αναστολής της ιστικής τρανσγλουταμινάσης και άλλων.
Το φάρμακο αναμένεται να κοστίζει στα ταμεία από 600 έως 750 $ ανά μήνα.
Η μελέτη φάσης 3 ολοκληρώνεται μέσα στο έτος με 700 ασθενείς να συμμετέχουν στην μελέτη. Στο τέλος του έτους και αν δεν υπάρχουν απρόοπτα λόγω της πανδημίας, η εταιρία μπορεί να έχει και την πολυπόθητη άδεια από το FDA για την τελική εγκριτική μελέτη και την κυκλοφορία του.
